La farmacologia è la scienza che studia i farmaci, i loro effetti sugli organismi, il loro assorbimento e la loro applicazione nella clinica. È una disciplina estremamente ampia, che racchiude al suo interno diverse branche che vanno a studiare vari aspetti dei farmaci, dalla farmacovigilanza, alla farmacogenetica, e altre ancora. Sicuramente, i due aspetti più importanti ed interessanti sono la farmacocinetica e la farmacodinamica.

Cos'è un farmaco

Per farmaco si intende una sostanza utilizzata a scopo curativo, o comunque per modificare lo stato patologico di una persona, o apportare dei vantaggi al sua stato di salute. Il farmaco è composto da un principio attivo, che è la sostanza che ha l’effetto curativo vero e proprio, e dagli eccipienti, che hanno l’obiettivo di proteggere il principio attivo dalle sostanze chimiche, facilitare l’assorbimento, migliorarne eventualmente la gradevolezza (in termini di sapore o odore).

La ricerca e lo sviluppo di un farmaco sono molto costosi e ad alto rischio di fallimento. Si stima infatti che su circa 10.000 molecole iniziali, solo 10 arrivano poi alla fase di sperimentazione clinica e di queste solo una viene poi prodotta diventando farmaco.

La sperimentazione pre–clinica del farmaco viene di norma fatta sugli animali, con l’obiettivo di testarne la tossicità, la cancerogenicità e la farmacocinetica.

In seguito, si passa alla fase clinica, che valuta la tollerabilità, l’efficacia e la sicurezza sul paziente. La dose iniziale che viene somministrata, definita “first in human”, deve essere sicura, e non nociva o tossica. Deve essere in grado di ottenere il beneficio, senza avere caratteristiche di tossicità.

Una volta superata la fase clinica, la casa farmaceutica chiede all’ente regolatore dei farmaci, l’autorizzazione all’immissione del farmaco in commercio. In Europa l’ente è l’EMA,

European Medicine Agency. L’AIFA invece, agenzia italiana del farmaco, interviene prendendo atto dell’autorizzazione dell’EMA e una volta registrato, il farmaco viene commercializzato.

Un farmaco può essere definito orfano, quando è dedicato ad una malattia rara. In Europa per malattia rara si intende una patologia rappresentata da 5 casi ogni 10.000 persone. L’Unione Europea ha stabilito una serie di incentivi per le case farmaceutiche per la sperimentazione proprio dei farmaci orfani.

Il farmaco ha sempre un nome generico (o comune, o farmaco equivalente) che ne identifica la molecola e un nome commerciale (o brevettato), dato dalla casa produttrice proprietaria del nome.

Se un farmaco generico ai test risulta avere caratteristiche equivalenti al farmaco di marca, viene considerato bioequivalente. Ciò che cambia sono di norma gli eccipienti: i vari farmaci equivalenti hanno infatti la stessa componente qualitativa e quantitativa di sostanze attive e la stessa forma farmaceutica del medicinale di riferimento, ma cambiano gli eccipienti. Questo non deve però in alcun modo incidere sull’efficacia del farmaco.

Forma farmaceutica

Una volta scoperto un farmaco, si sceglie la forma farmaceutica migliore (es. orale, endovenosa, ecc.) a seconda delle caratteristiche chimico–fisiche del farmaco stesso. Ad esempio l’insulina, per la sua formulazione, non può essere somministrata per via orale, perché le proteine verrebbero immediatamente degradate dai succhi gastrici, impedendole di espletare la sua funzione ormonale.

L’OMS suddivide i farmaci in base al loro utilizzo

• come trattamento sostitutivo (es. l’insulina)
• a scopo preventivo (es. i vaccini)
• per contrastare le cause di una patologia (es. antibioticoterapia)
• per correggere i sintomi di una patologia (es. antinfiammatori)

Suddivisione farmaci in base alla loro azione

Inoltre, i farmaci sono suddivisi in base alla loro azione, e sono quindi ad azione:

• locale, ovvero efficaci dove viene applicato il farmaco (ad esempio la lidocaina per via sottocutanea)
• sistemica, ovvero generano una risposta a tutto l’organismo.

Origine dei farmaci

Vie di somministrazione dei farmaci

I farmaci possono essere somministrati attraverso numerose vie; tuttavia, ogni farmaco ha una forma farmaceutica iniziale e può essere di norma somministrato esclusivamente tramite una via (o al massimo 2) per avere l’effetto desiderato.

Per comprendere meglio, pensiamo alla furosemide, comunissimo diuretico, presente in commercio col nome di Lasix®.

Il Lasix® è presente in compresse o in fiale, per uso intramuscolare o endovenoso. Quindi, sebbene per ogni principio attivo possano essere presenti diverse forme farmaceutiche, ogni farmaco ha una formulazione specifica e una via di somministrazione specifica (es. il Lasix® in compresse potrà essere somministrato esclusivamente per via orale).