ROMA. Una nuova tecnica di manipolazione cellulare messa a punto dai ricercatori dell’ospedale Pediatrico Bambino Gesù e applicata per la prima volta al mondo su bambini colpiti da immunodeficienze severe, rare malattie genetiche dell’infanzia, leucemie e tumori del sangue. Anche in assenza di un donatore completamente compatibile, la nuova tecnica rende possibile il trapianto di midollo da uno dei 2 genitori con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo.

I risultati della sperimentazione su 23 piccoli pazienti, presentati in Usa e pubblicati sulla rivista scientifica ‘Blood’, dimostrano infatti come la probabilità di cura definitiva per questi bambini sia del 90% e cioè sovrapponibile a quella ottenuta utilizzando come donatore un fratello perfettamente compatibile. Inoltre, il rischio particolarmente basso di sviluppare complicanze a breve e lungo termine correlate al trapianto grazie a questo nuovo approccio metodologico, rende la procedura “un traguardo solo pochi anni fa impensabile e, oggi, una realtà potenzialmente applicabile a centinaia di altri bambini nel mondo. Un’occasione di guarigione definitiva per centinaia di bambini in Italia e nel mondo e una pietra miliare nella terapia di molte malattie del sangue”, sottolinea il Bambino Gesù.

Per l’applicazione nel campo delle leucemie, la tecnica messa a punto dall’équipe di Franco Locatelli, responsabile dell’Oncoematologia e medicina trasfusionale del Bambino Gesù, è stata presentata lo scorso dicembre a New Orleans nel corso del congresso della Società americana di ematologia (Ash). Contro queste malattie e i tumori del sangue, è stata sperimentata già su più di 70 piccoli pazienti, con percentuali di successo dell’80%.

Il trapianto di cellule staminali del sangue rappresenta una terapia salvavita per un elevato numero di pazienti pediatrici affetti da leucemia o da altri tumori del sangue, così come per bambini che nascono senza adeguate difese del sistema immunitario o con un’incapacità a formare adeguatamente i globuli rossi (malattia talassemica). Per tanti anni, l’unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella immunogeneticamente compatibile con il paziente. Ma la possibilità che due fratelli siano identici tra loro è solamente del 25%, spiegano gli esperti.

Per ovviare a questa limitazione, sono stati creati i Registri dei donatori volontari di midollo osseo che arruolano ormai più di 20 milioni di donatori e le Banche di raccolta e conservazione del sangue placentare, che rendono disponibili circa 600 mila unità nel mondo. A dispetto di questi numeri, esiste un 30-40% di pazienti che non trovano un donatore idoneo o che hanno un’urgenza di essere sottoposti al trapianto in tempi non compatibili con quelli necessari a identificare un donatore al di fuori della famiglia. Con lo scopo di rispondere a questa ‘urgenza’ terapeutica, negli ultimi 20 anni molto si è investito nell’utilizzo di uno dei due genitori come donatore di cellule staminali emopoietiche, per definizione, immunogeneticamente compatibile per il 50% con il proprio figlio.

In Italia nel 2013 sono stati sottoposti a trapianto allogenico di midollo osseo per malattie non maligne 125 bambini. Grazie a questa nuova frontiera, almeno altri 40 bambini l’anno, diversamente destinati a immunodeficienze severe o a dipendenza cronica dalle trasfusioni (malattia talassemica), potranno avere una chance di guarigione definitiva, sottolinea il Bambino Gesù.